Avanza la terapia celular contra leucemia en niños

Investigadores estadounidenses informaron ayer de un avance prometedor con un nuevo tipo de terapia celular inmunitaria que hizo desaparecer la leucemia de una niña utilizando sus propias células T reprogramadas para luchar contra el cáncer.

El estudio del caso de Emily "Emma" Whitehead, de siete años de edad, ofrece esperanza para un nuevo camino contra una tenaz forma de la leucemia, conocida como leucemia linfoide aguda (LLA), que podría incluso sustituir la necesidad de quimioterapia y trasplantes de médula ósea algún día.

Pero la investigación publicada en la revista New England Journal of Medicine también describe el intento de reprogramar las células T o linfocitos T - los encargados de coordinar la respuesta inmune celular en nuestro organismo- en otro niño que no sobrevivió, apuntando a la necesidad de más estudios para mejorar la terapia que está siendo ensayada.

LLA es la forma más común de leucemia en niños y, a menudo, tiene cura. Sin embargo, en los casos de los dos niños estudiados se trataba de un tipo de alto riesgo que es resistente a los tratamientos convencionales, por lo que sus padres decidieron que participaran en los ensayos clínicos de este nuevo método.

La técnica consiste en eliminar de la sangre de los enfermos los linfocitos T, las principales células del sistema inmunitario, para modificarlos genéticamente con la ayuda de un virus y dotarlos de un receptor molecular que les permite atacar a las células cancerígenas.

Sin la reprogramación, los linfocitos T no son capaces de luchar contra la enfermedad, pero los investigadores los convirtieron en células CTL019 y los volvieron a insertar en los pacientes, donde se multiplicaron hasta ser miles. En el caso de Whitehead, permanecieron en su cuerpo durante meses.

"Emily permanece sana y no tiene cáncer, 11 meses después de haber recibido linfocitos T genéticamente modificados que permitieron concentrarse en un objetivo concreto presente en este tipo de leucemia", afirmó la Universidad de Pensilvania.

El segundo niño en este estudio de dos personas tenía diez años y tampoco mostró evidencias de cáncer durante dos meses luego del tratamiento, pero sufrió posteriormente una recaída fatal cuando el cáncer volvió en la forma de células de leucemia que no albergaban los receptores de las células específicas que eran objetivo de la terapia.

"El estudio describe cómo estas células tienen un potente efecto anticancerígeno en los niños", afirmó el coautor de la investigación, Stephan Grupp, del Hospital de Niños de Filadelfia, donde los dos pacientes participaron en los ensayos clínicos.

"Sin embargo, también aprendimos que en algunos pacientes con LLA necesitaremos modificar más el tratamiento para centrarnos en otras moléculas en la superficie de las células de la leucemia", agregó.

Los científicos de la Universidad de Pensilvania desarrollaron primero esta terapia de linfocitos T para ser utilizada en pacientes adultos que padecían una forma diferente de leucemia, conocida como leucemia linfática crónica (LLC).

En 2011, un pequeño ensayo en tres adultos ya había demostrado un primer éxito inicial con el método. Dos de esos pacientes todavía muestran una remisión del cáncer más de dos años y medio después.