Terapia genética eliminó una leucemia incurable en una niña de 13 años

Un cáncer incurable de una adolescente inglesa fue eliminado de su cuerpo luego del primer uso de un nuevo y revolucionario tipo de medicamento, según informa la BBC. De todas maneras, el tratamiento es experimental y la niña aún no ha sido declarada totalmente sana, pese a que pudo retomar su vida normal y volver a su casa.

Todos los demás tratamientos para la leucemia de Alyssa habían fracasado. Así que los médicos del hospital Great Ormond Street utilizaron la "edición de bases genéticas" para llevar a cabo una proeza de ingeniería biológica y construirle un nuevo medicamento. Seis meses después, el cáncer es indetectable, pero Alyssa sigue en observación por si reaparece.

A Alyssa, de 13 años y natural de Leicester, le diagnosticaron leucemia linfoblástica aguda de células T en mayo del año pasado. Los linfocitos T son los guardianes del organismo, buscan y destruyen las amenazas, pero en el caso de Alyssa se habían convertido en el peligro y estaban creciendo sin control.

Su cáncer era agresivo. La quimioterapia, y después un trasplante de médula ósea, no consiguieron eliminarlo. Sin la medicina experimental, la única opción que le quedaba era simplemente hacer que Alyssa estuviera lo más cómoda posible.

"Al final, habría muerto", afirma Alyssa. Su madre, Kiona, dijo que el año pasado por estas fechas temía la Navidad, "pensando que sería la última con ella". Y luego "lloró" durante el 13 cumpleaños de su hija, en enero.

El tratamiento

Lo que ocurrió a continuación habría sido impensable hace sólo unos años y ha sido posible gracias a los increíbles avances en genética. El equipo de Great Ormond Street utilizó una tecnología llamada edición de bases, inventada hace sólo seis años.

Las bases son el lenguaje de la vida. Los cuatro tipos de bases -adenina (A), citosina (C), guanina (G) y timina (T)- son los componentes básicos del código genético. Al igual que las letras del alfabeto forman palabras con significado, los miles de millones de bases del ADN son el manual de instrucciones del cuerpo.

La edición de bases permite a los científicos acercarse a una parte precisa del código genético y alterar la estructura molecular de una sola base, convirtiéndola en otra y cambiando las instrucciones genéticas.

El amplio equipo de médicos y científicos utilizó esta herramienta para diseñar un nuevo tipo de célula T capaz de cazar y destruir las células T cancerosas de Alyssa. Empezaron con células T sanas procedentes de un donante y se dispusieron a modificarlas.

La primera modificación desactivó el mecanismo de orientación de las células T para que no atacaran el cuerpo de Alyssa. La segunda eliminó una marca química, llamada CD7, que se encuentra en todas las células T. La tercera edición fue una "capa de invisibilidad" que impidió que las células fueran destruidas por un fármaco quimioterapéutico. La última fase de la modificación genética ordenó a las células T que buscaran todo lo que tuviera CD7 para destruir todas las células T de su cuerpo, incluidas las cancerosas. Por eso hay que eliminar esta marca de la terapia: de lo contrario, se destruirían solas. Si la terapia funcionaba, el sistema inmunitario de Alyssa, incluidas las células T, se reconstruiría con un segundo trasplante de médula ósea.

Cuando se explicó la idea a la familia, la madre, Kiona, se quedó pensando: "¿Se puede hacer eso?". Fue decisión de Alyssa ser la primera en tomar la terapia experimental en mayo de este año. "Es la primera paciente tratada con esta tecnología", declaró el profesor Waseem Qasim, del UCL y Great Ormond Street.

En su opinión, esta manipulación genética es un "campo de la ciencia que avanza muy deprisa" con un "enorme potencial" en toda una serie de enfermedades.

Alyssa quedó vulnerable a las infecciones, ya que las células diseñadas atacaron tanto a las células T cancerosas de su cuerpo como a las que la protegen de las enfermedades.

Al cabo de un mes, Alyssa estaba en remisión y recibió un segundo trasplante de médula ósea para regenerar su sistema inmunitario. Alyssa pasó 16 semanas en el hospital y no podía ver a su hermano por si traía gérmenes.

La revisión a los tres meses volvió a detectar signos de cáncer, lo que generó preocupación. Pero sus dos últimos exámenes fueron positivos. "Aprendes a apreciar cada pequeña cosa. Estoy muy agradecida por estar aquí", dice Alyssa. "Es una locura. Es increíble que haya podido tener esta oportunidad, estoy muy agradecida por ello y va a ayudar a otros niños, también, en el futuro."

Está deseando que llegue la Navidad, ser dama de honor en la boda de su tía, volver a andar en bicicleta, volver al colegio y "hacer cosas de gente normal". La familia espera que el cáncer no vuelva nunca más, pero ya agradece el tiempo extra que les ha dado el tratamiento. "Tener este año extra, estos últimos tres meses en los que ha estado en casa, ha sido un regalo en sí mismo", dijo Kiona. El padre, James, agregó: "Me resulta difícil expresar lo orgullosos que estamos. Cuando ves por lo que ha pasado y la vitalidad que ha aportado a cada situación, es extraordinario".