¿Nacerán algún día bebés exentos de cualquier enfermedad genética, como en una película de ciencia ficción? Genes portadores de una enfermedad cardíaca hereditaria fueron modificados en embriones humanos con éxito por primera vez gracias a una técnica que genera tantas esperanzas como cuestiones éticas.
Esta investigación fue publicada ayer en la revista Nature. Aunque está aún en una fase muy preliminar, abre potencialmente la vía a grandes avances en el tratamiento de las enfermedades genéticas.
Sin embargo plantea serias cuestiones éticas dignas de "Un mundo feliz" de Aldous Huxley, ya que esta técnica podría, en teoría, ser utilizada para producir bebés genéticamente modificados con el objetivo de elegir el color de sus cabellos o aumentar su fuerza física.
La investigación sobre los embriones humanos cuenta con una regulación estricta y no se trataba de implantar los utilizados en el estudio en el útero de una mujer para dar comienzo a un embarazo. Por esto, los científicos no los dejaron desarrollarse más de unos días.
Este método, que necesita aún más investigaciones, "puede potencialmente servir para prevenir la transmisión de enfermedades genéticas a las futuras generaciones", comentó durante una conferencia de prensa telefónica una de las autoras del estudio, Paula Amato.
Pero esta perspectiva está lejos todavía. "Antes de los ensayos clínicos, serán necesarios investigaciones suplementarias y un debate ético", precisó la doctora Amato.
El estudio se realizó en la Universidad de Ciencias y de la Salud de Oregón (Ohsu) en Estados Unidos por científicos estadounidenses, chinos y surcoreanos. La herramienta utilizada es la técnica Crispr-Cas9, gran hallazgo que se dio a conocer en 2012.
Se basa en una enzima que actúa como unas tijeras moleculares. Estas pueden retirar partes no deseables del genoma de forma muy precisa para reemplazarlas por nuevas partes de ADN, un poco como cuando se corrige una errata en un procesador de texto.
El equipo de investigadores utilizó esta herramienta revolucionaria para corregir, en embriones humanos, el gen portador de la cardiomiopatía hipertrófica. Esta enfermedad cardíaca hereditaria puede provocar la muerte súbita, especialmente durante la práctica de deporte.
Los investigadores realizaron una fecundación in vitro de ovocitos femeninos normales por espermatozoides portadores del gen defectuoso. Al mismo tiempo que el esperma, los científicos introdujeron las herramientas de edición genética.
El objetivo: cortar el ADN defectuoso para provocar su reparación.
El resultado fue indiscutible.
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