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"En leucemia, esta droga representa un antes y un después"

Lo asegura Isolda Fernández, hematóloga de Fundaleu, sobre la midostaurina. Después de 40 años sin novedades mostró triplicar la esperanza de vida y reducir la mortalidad.

Domingo 24 de Junio de 2018

—Y entonces? ¿Tengo cáncer, doctora?

—Sí. Lo que tiene es leucemia.

La respuesta afirmativa es siempre una bomba. Pero cómo puede ser si apenas uno o dos meses atrás uno se sentía bien y de pronto comenzaron el cansancio extremo, la fiebre, las infecciones y hasta pequeños sangrados y moretones.

Sí, la leucemia es un cáncer, una alteración adquirida que hace que la médula ósea "fabrique" con errores glóbulos blancos, glóbulos rojos y plaquetas. Estas células equivocadas llamadas blastos quedan inmaduras y transmiten el problema a sus "hijas". Para diagnosticar la enfermedad debe haber como mínimo un 20% de blastos en la sangre o la médula ósea.

Existen varios tipos de leucemia pero la leucemia mieloide aguda (LMA) es la más común entre los adultos en especial a partir de los 60 años (68 en promedio). Representa el 25% de todas las leucemias. En nuestro país se diagnostican unos 2.000 nuevos casos por año, 5 por día. Y, contra ella, hay que actuar sin pérdida de tiempo porque avanza tan veloz que, sin tratamiento, puede matar en meses. La buena noticia es que después de más 40 años sin innovaciones (no hubo grandes cambios desde 1973) acaba de ser aprobado en nuestro país un nuevo tratamiento que mostró triplicar la sobrevida de los pacientes (de 25,6 meses a 74,6 de mediana, una medida parecida pero más exacta que el promedio) y ofrecerles un mayor tiempo libre de síntomas que aquellos que tomaron placebo.

"Es muy significativa la diferencia en la sobrevida global que se obtuvo en los estudios clínicos. Además, la droga no empeoró la tolerancia a la quimioterapia y redujo el riesgo de muerte", explica la doctora Isolda Fernández, jefa de la División Hematología de Fundaleu. La midostaurina, desarrollada por el laboratorio Novartis, se toma por vía oral (algo muy importante en los tratamientos oncológicos) y acompaña a la quimioterapia indicada habitualmente. Es una terapia dirigida a restablecer la médula ósea al inhibir distintos receptores celulares, entre éstos uno llamado FLT3, que causa proliferación y aumento de ciertas células sanguíneas involucradas en la LMA. El fármaco, una proteína, detiene la reproducción de las células malignas y restablece la muerte celular programada (apoptosis), que es lo que falla en el cáncer. Está aprobada en los Estados Unidos y la Comunidad Europea, además de Islanda, Liechtenstein y Noruega.

"La midosturina actúa sobre mutaciones presentes en el 30% de la LMA, quizá la mutación más frecuente de las conocidas. Por eso debe hacerse el análisis genético ni bien el paciente se interna para recibir quimioterapia. Los resultados demoran 72 horas y son los que permitirán decidir el camino a seguir", puntualiza la doctora Fernández, que integra la subcomisión de Leucemias Agudas de la Sociedad Argentina de Hematología.


Octavo lugar


El tratamiento se inicia con "quimioterapia de inducción estándar", un agresivo cóctel de antraciclinas y citarabina. Si la persona es positiva a la proteína FLT3, al octavo día se agrega midostaurina por 21 días más.

"Esas primeras 4 semanas son difíciles", señala la doctora Irene Rey, jefa de la División Hematología del hospital Ramos Mejía. "El paciente debe estar aislado, recibe transfusiones, se lo cuida de infecciones, se le realizan exámenes diagnósticos, una evaluación cardiológica, y atención intensiva de enfermería, si por ejemplo necesita catéteres para recibir la medicación. La familia es un apoyo fundamental".

"Si al día 28 tiene médula ósea normal y hemograma normal alcanzó la remisión", añade Rey, que también integra la subcomisión de Leucemias Agudas de la Sociedad Argentina de Hematología. Pero esto no significa quedar libre de enfermedad. Luego se realizan tratamientos posremisión o de consolidación, siempre asociada con quimioterapia. Los esquemas dependen de cada paciente".

Por otra parte "es una opción que podría contribuir enormemente como puente hacia el trasplante, la alternativa curativa para los casos más graves que no hayan logrado curarse con quimioterapia", resalta Fernández. Sin embargo, la esperanzadora novedad también tiene costados débiles. Por un lado, se ha probado en pacientes recién diagnosticados, sin quimios previas y con buena función cardíaca y renal. "Pero la edad conspira contra los tratamientos intensivos porque a más años más comorbilidades y éste es un tratamiento agresivo", dice Rey. Además, en un contexto donde a menudo hay atrasos o falta de entregas de drogas contra el cáncer, cabe preguntarse si el nuevo tratamiento (detección de la mutación + droga) estará disponible a tiempo para cada persona que lo necesite.

"Es una droga que, al estar oficialmente aprobada, debería ser dada por los seguros prepagos y bancos de drogas. Nuestro país presenta importantes diferencias en el al acceso a la salud. Estamos ante un desafío enorme: lograr que cada paciente diagnosticado con LMA pueda realizar el testeo genético y si es candidato a recibir la droga, que esté disponible al 8º día de tratamiento. La ventana de oportunidad es corta, por eso debe iniciarse la terapia sin demoras", advierte la doctora Isolda Fernández.

También Nicolás Cazap, médico hematólogo del Cemic, la clínica Olivos y Swiss Medical Group subraya la importancia del diagnóstico genético a tiempo y la esperanza de que este tipo de drogas dirigidas hacia mutaciones específicas se puedan aplicar a un mayor número de pacientes "para lograr su curación", afirma.


La clasificación

Existen cuatro tipos básicos de leucemias, clasificadas según la velocidad de su progresión y las células afectadas. En cuanto al primer indicador, las hay agudas, (de rápida progresión) y crónicas (de progresión más lenta). De acuerdo a las células que afectan, pueden ser mieloides o linfocíticas. Las mieloides se originan en formas inmaduras de glóbulos blancos (que no sean linfocitos), glóbulos rojos o células productoras de plaquetas. También se la llama leucemia mielocítica, mielógena o no linfocítica. Las linfocíticas se originan en etapas inmaduras de los linfocitos (un tipo de glóbulo blanco). Se llaman también linfoides o linfoblásticas. No deben confundirse con los linfomas, que también son cánceres originados en los linfocitos, pero a diferencia de las leucemias que se desarrollan en la médula ósea, los linfomas lo hacen en los ganglios linfáticos u otros órganos. Cada una, a su vez, puede ser aguda o crónica.

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