La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó este jueves por primera vez un fármaco que ralentiza modestamente la enfermedad de Alzheimer, un avance que ofrece cierta esperanza en el tratamiento de esta dolencia que destruye la memoria, pero que también plantea difíciles cuestiones de seguridad, eficacia y coste.
La agencia había concedido previamente al fármaco, llamado Leqembi, una aprobación acelerada basada en su capacidad para reducir los cúmulos de amiloide en el cerebro, una característica distintiva del Alzheimer.
La decisión de este jueves se basó en datos posteriores que mostraban que el tratamiento ralentizaba el deterioro cognitivo y funcional en un 27% en 18 meses en comparación con el placebo.
Según los expertos, esto supuso una ralentización de la progresión de cinco meses.
"La decisión de hoy es la primera comprobación de que un fármaco dirigido al proceso subyacente de la enfermedad de Alzheimer ha mostrado beneficios clínicos en esta devastadora enfermedad”, declaró Teresa Buracchio, directora en funciones de la Oficina de Neurociencia del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. “Este estudio confirmatorio ha verificado que es un tratamiento seguro y eficaz para los pacientes con enfermedad de Alzheimer”.
El fármaco, que se administra por vía intravenosa cada dos semanas, es para pacientes en fase inicial con deterioro cognitivo leve o demencia incipiente causada por el Alzheimer, y una acumulación confirmada de amiloide en sus cerebros.
La FDA exige que la etiqueta del fármaco incluya una “advertencia en caja”. Esta advertencia, a veces denominada “recuadro negro”, indica que Leqembi y otros fármacos antiamiloides de nueva generación pueden provocar inflamación y hemorragias cerebrales. El efecto secundario, denominado ARIA -anomalías de la imagen relacionadas con el amiloide- suele ser asintomático. Pero en raras ocasiones pueden producirse incidentes potencialmente mortales, según la advertencia.
Se cree que la muerte de tres pacientes en una parte ampliada del ensayo principal de Leqembi está relacionada con el fármaco. Alrededor del 21% de los participantes en el ensayo que recibieron el fármaco sufrieron inflamación o hemorragia cerebral, o ambas cosas, en comparación con el 9% de los que recibieron el placebo.
La advertencia en recuadro también señala que los pacientes con dos copias de una variante genética -denominada APOE4- parecen tener un mayor riesgo de complicaciones.
Por Leandro Garbossa
