Esta semana, a raíz de un pedido de Bullrich para que la nueva terapia llegue a la Argentina, la Anmat (que es la agencia que regula en el país la aprobación de los medicamentos) emitió un comunicado en el que señaló que hasta ahora “ningún laboratorio ha presentado formalmente para su evaluación la documentación correspondiente al producto AMX0035”.
La abogada rosarina Carina Mazzeo, especialista en derecho de salud y bioética, dijo a La Capital que más allá de que haya o no un laboratorio local que presente la documentación, el recurso de amparo individual es una herramienta útil en estos casos ya que “cuantos más se presenten, en todo el país, en distintos juzgados, más chances hay de que algún juez tome una determinación a favor del paciente que solicita la medicación y eso se toma como antecedente”.
La especialista explicó que la posibilidad de que esta terapia, que todavía no fue aprobada por la FDA ingrese al país es posible aunque, “nunca es sencillo y menos cuando no está completada la fase III, como en este caso”.
La agencia regulatoria estadounidense tiene planeado discutir el tema el 29 de septiembre.
“En la Argentina tenemos un decreto vigente que permite la inscripción automática de especialidades medicinales aprobadas en algunos de los países que están nombrados en el anexo 1 de dicho decreto, y Canadá está entre ellos”, dijo la abogada y agregó: “Con una buena estrategia judicial la posibilidad existe”.
Además, señaló Mazzeo, “tenemos otra resolución (470/92) que tiene como único requisito _para pedir que ingrese a la Argentina una droga_ que esté aprobada en alguno de los países que en dicha resolución se citan. Canadá también está”.
“Es muy importante que la FDA la apruebe porque de esa manera automáticamente Anmat lo hace. La inquietud y apuro de los pacientes es más que comprensible porque se trata de una enfermedad en la que se necesita actuar con rapidez. Yo sugiero la medida del recurso de amparo en forma individual por la experiencia que tenemos en otras situaciones similares donde una vez que comienzan a sumarse estas presentaciones el tema genera mayor interés y hay más posibilidades. Es fundamental que los médicos tratantes acompañen a los pacientes en esto. Con otras medicaciones, incluso algunas muy costosas, hemos tenido éxito”, destacó.
“El derecho en salud se construye”, reflexionó la abogada, quien mencionó que ya realizó presentaciones judiciales en la ciudad para pacientes con ELA pero por una de las dos medicaciones ya que están disponibles y que no todas las obras sociales cubren.
La Asociación ELA Argentina, que está siguiendo de cerca las posibilidades de que ingrese el medicamento al país, informó que van a gestionar frente a la Anmat la importación individual de cada paciente que lo requiera “conforme a la disposición 4616/2019”.
Para este jueves 23 de junio la entidad organizó un encuentro con la farmacéutica Amylix, que es la que produce el producto.
En Estados Unidos también hay una campaña muy importante impulsada por pacientes que están solicitando el ingreso de Albrioza AMX0035, que es en realidad una combinación de dos drogas ya existentes.
Características
En la Argentina, esta enfermedad empezó a conocerse mucho más después de que fuera diagnosticado Roberto Fontanarrosa, quien falleció el 19 de julio de 2007 por las consecuencias de esta patología.
La ELA es progresiva (esa progresión depende de cada paciente) y por el momento no tiene cura. En el mundo se producen unos 6 mil nuevos diagnósticos cada año.
Existen solo dos drogas que se usan de manera habitual para paliar los efectos de la esclerosis, de allí que exista un inmenso interés por parte de pacientes y familiares en que llegue esta nueva medicación que por otra parte es la primera en actuar a nivel mitocondrial, lo que permitiría, de acuerdo a estudios realizados hasta el momento, que el avance de la enfermedad sea más lento.
El neurólogo Esteban Calabrese, a cargo de la sección Enfermedades Neuromusculares Ineco Neurociencias Oroño y del Hospital Español, un referente en el tratamiento de esta enfermedad en Rosario y la región, comentó que hay más de 30 personas que están recibiendo algún tipo de terapia por diagnóstico por ELA en esta zona, y que ese número se corresponde con las estadísticas internacionales.
“Es una enfermedad de las denominadas poco frecuentes”, dijo el médico. De allí también la dificultad, no solo para llegar al diagnóstico de forma sencilla, sino también para que la industria farmacéutica se interese por producir fármacos para un grupo tan reducido a nivel mundial. En muchas enfermedades “raras” no hay ni siquiera un solo medicamento disponible al que recurrir.
Ana
Hace un año y medio Ana, abogada de familia y escribana, empezó a arrastrar uno de sus pies, “como si golpeara el piso”.
Como haría cualquier persona con ese síntoma, consultó a un traumatólogo. Después de varios estudios decidieron operarla de la columna.
Sin embargo la intervención quirúrgica no mejoró su situación. Allí comenzó otro largo camino de especialistas y estudios neurológicos para averiguar qué tenía en realidad.
Fueron descartando una y otra enfermedad hasta que finalmente dieron con el diagnóstico. “No conocía mucho sobre ELA. Supe del caso de Martín Carrizo, el músico que tenía esta dolencia y del que en ese momento se hablaba mucho, y después lo de Bullrich”, contó a este diario.
Ana, que se declara una apasionada del estudio, tiene cierta dificultad para hablar pero puede sostener una conversación. Cuenta que se levanta todos los días a las siete, que tres veces por semana hace pilates y kinesiología y que “a mis tiempos” realiza los quehaceres en su casa.
La mujer, de 67 años se entusiasma con la posibilidad de que AMX0035 llegue rápido a la Argentina y pueda recibirla: “Voy a hablar con mi médico en la próxima consulta para saber qué opina, pero realmente estoy esperanzada”.
Al igual que lo manifestó el ex legislador Bullrich, la abogada señaló: “No tenemos tiempo, necesitamos que se avance lo antes posible”.
Ana está evaluando hacer algún tipo de presentación judicial en las próximas semanas, en forma individual, en Rosario. “Ojalá logremos que se sumen muchos pacientes”, dijo.
Una noticia difícil
Calabrese, médico que trata a la mayoría de los pacientes con ELA en Rosario y zona, reconoció que llegar al diagnóstico no suele ser fácil porque las personas comienzan con síntomas como debilidad en un brazo o pierna y generalmente empiezan el recorrido por el traumatólogo y después de un tiempo sin respuestas se presentan en el consultorio del neurólogo. “Las estadísticas nos muestran que las personas llegan con una demora de 15 meses al diagnóstico”, comentó.
“Es la tercera enfermedad neurodegenerativa en frecuencia después del Alzheimer y del Parkinson. Solemos verla luego de los 50 años, tanto en varones como en mujeres, pero hay casos en los que se diagnostica en personas mucho más jóvenes”, puntualizó.
La ELA tiene distintas formas de presentación y suelen ser los síntomas más frecuentes atrofia muscular, parálisis, espasmos, problemas en el habla y en la deglución.
“La atrofia es progresiva, va tomando diferentes territorios musculares, los calambres en miembros inferiores y los movimientos involuntarios (como si el músculo temblara) son bastante frecuentes. El dolor es raro, suele aparecer por debilidad muscular y por la sobreexigencia de ese músculo”.
“Recibir este diagnóstico es difícil”, reconoció Calabrese.
El neurólogo destacó que “es como una montaña rusa, con días o momentos mejores y otros complicados, por eso es imprescindible contar con un equipo donde haya alguien especializado en neurología, pero también psicólogo, kinesiólogo, nutricionista, terapista ocupacional, fonoaudiólogo. Es más, diría que nuestro trabajo como especialistas es el menos relevante a medida que la enfermedad progresa”.
“El acompañamiento es clave. El paciente tiene que saber y sentir que hay un montón de gente ayudando día a día para que tenga una mejor calidad de vida”, dijo.
Respecto a la nueva medicación señaló: “Tenemos dos medicamentos, uno aprobado en 1995 (Riluzol) y otro en 2017 (Edaravone). El AMX0035 es una solución que combina dos drogas y trabaja a nivel mitocondrial. Hicieron un primer estudio a seis meses y se evaluó, con una escala de funcionalidad, que el grupo tratado con este medicación en relación al grupo que había recibido placebo avanzaba menos rápido en la escala, es decir, la progresión era menor”.
Calabrese comentó: “Existen estudios con una mayor cantidad de personas que están en desarrollo. Uno debe ser cauteloso pero sin dudas es comprensible que el paciente quiera acceder. Por otra parte también es necesario que se sepa que hay otros ensayos clínicos, con otras terapias, como los inmunomoduladores. Es verdad que el tiempo es una variable importante pero sin dudas el horizonte es promisorio”.
