Sanatorio de Niños: comenzaron los ensayos de la fase 2 del primer tratamiento contra Síndrome Urémico Hemolítico

Cinco hospitales de distintas provincias iniciaron el ensayo clínico de fase II del primer tratamiento del mundo contra el Síndrome Urémico Hemolítico (SUH), un desarrollo de científicos argentinos contra esta enfermedad que cada año produce la hospitalización de entre 400 y 500 niños y niñas en el país, de los cuales la mitad puede quedar con secuelas el resto de su vida.

Los centros que arrancaron con el estudio son el Hospital General de Niños Pedro de Elizalde, la Clínica Zabala y el Sanatorio Güemes, en la ciudad de Buenos Aires; el Sanatorio de Niños de Rosario; y el Sanatorio Allende, en la ciudad de Córdoba, y en las próximas semanas se seguirán sumando instituciones en las provincias de Buenos Aires, Córdoba, Mendoza, Neuquén y La Pampa hasta alcanzar un total de 16.

“En 2018 superamos con éxito la fase 1 que realizamos en el Hospital Italiano. Fue un estudio en adultos voluntarios; luego de esto Anmat (Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica) autorizó el ensayo clínico en niñas y niños, que son los más afectados por la enfermedad, pero lo tuvimos que interrumpir por la pandemia y ahora lo retomamos”, contó Linus Spatz, biólogo y director de Inmunova, la empresa biotecnológica que desarrolló el fármaco.

Por su parte, Alejandro Balestracci, médico pediatra de la Unidad de Nefrología del Hospital Elizalde, quien trató ya al primer paciente sin que se registraran efectos adversos, sostuvo que “estamos muy entusiasmados de participar en este estudio para evaluar la eficacia de un medicamento que permita lograr que el cuadro clínico del SUH sea más leve”.

Y recordó que “en caso de demostrarse la efectividad, será el primer tratamiento en el mundo para esta enfermedad”.

Según explicó Spatz, el ensayo busca evaluar la eficacia y seguridad del tratamiento desarrollado por Inmunova en al menos 100 niñas y niños entre 8 y 12 años que se encuentren internados con diagnóstico reciente de SUH.

En esta etapa de la investigación, todos los participantes del ensayo recibirán el medicamento, que se administra por vía endovenosa a través de un suero, junto con los cuidados habituales dentro del estándar de atención hospitalaria para esta enfermedad.

“El tratamiento es un suero que contiene anticuerpos policlonales contra la toxina Shiga producida por la bacteria Escherichia coli que es la causante de la enfermedad”, señaló Spatz.

Y continuó: “Para el desarrollo de este suero investigamos durante muchos años la toxina hasta que logramos producir, junto a investigadores del Conicet, una molécula que puede ser inyectada en animales sin generar daño, al igual que cualquier vacuna. Como respuesta los animales generaron una enorme cantidad de anticuerpos neutralizantes”.

Estos anticuerpos fueron fraccionados mediante procesos biotecnológicos hasta obtener sólo los fragmentos que van dirigidos contra la toxina, los que luego se purifican y formulan en el laboratorio para obtener el medicamento.

“Si se supera con éxito la fase 2, se pasaría a una fase 3, en la cual se busca probar la eficacia del tratamiento en más pacientes. Como es un problema a nivel mundial y no hay tratamientos específicos, además de trabajar con Anmat en el marco regulatorio de los protocolos de los estudios, también dialogamos con las entidades regulatorias de Estados Unidos y Europa (FDA y EMA) para que, una vez obtenidos los resultados, se puedan presentar en estos organismos para su aprobación”, describió Spatz.

¿Qué es el Síndrome Urémico Hemolítico?

El Síndrome Urémico Hemolítico (SUH) es una enfermedad grave, caracterizada por daño agudo de los riñones, asociado a alteraciones en las células de la sangre: trombocitopenia (reducción de plaquetas, necesarias para formar los coágulos) y anemia (causada por ruptura anormal de glóbulos rojos).

La bacteria causante de la enfermedad es la Escherichia coli que puede estar presente en la carne pero también en frutas, verduras, leche sin pasteurizar e incluso en el agua.

Según informa el Ministerio de Salud, los síntomas del SUH son vómitos, irritabilidad y, en algunos casos, convulsiones (como parte de un compromiso neurológico de grado variable); siempre requiere hospitalización y puede llevar a la muerte.

Este cuadro es precedido por síntomas digestivos que se presentan durante la semana previa: diarrea o diarrea con sangre, por lo que ante estos síntomas siempre hay que acudir a un centro médico.

Según la Organización Mundial de la Salud (OMS), la Argentina tiene la mayor incidencia mundial de SUH en menores de 5 años: esta enfermedad afecta entre 400 y 500 niños y niñas anualmente en el país; la mitad de ellos puede sufrir formas más graves, con un rápido deterioro de la función renal.

Estos casos requieren de internaciones prolongadas y pueden necesitar diálisis para ayudar al riñón dañado a filtrar los desechos y líquidos.

Se estima que cada año mueren en el país aproximadamente un 3% de los niños que desarrollaron síndrome urémico hemolítico y muchos otros quedan con secuelas de por vida, como daño renal o lesiones neurológicas.

Además el SUH es la primera causa de insuficiencia renal aguda en pediatría, y el origen de aproximadamente el 20% de los trasplantes de riñón en niños y adolescentes.

En su prevención resulta fundamental incorporar hábitos de higiene y de cuidado en la manipulación de alimentos como lavarse las manos con agua y jabón antes y después de ir al baño o de cambiar pañales, y tras tocar alimentos crudos, y al regresar de la calle.

También cocinar la carne completamente, en especial la carne picada y los productos elaborados con ella; consumir agua potable, hervida o con al menos dos gotas de lavandina por litro, y leche pasteurizada.

A eso suma, lavar bien las frutas y las verduras con agua potable, evitar el contacto de la carne cruda con otros alimentos, y mantener las carnes refrigeradas y separadas de las verduras u otros alimentos.

Otra medida es lavar los utensilios de cocina y superficies que tengan contacto con alimentos crudos, especialmente si habrá contacto con los que estén listos para consumir, así como lavar adecuadamente las esponjas y los trapos que se usan en la cocina.

Por último se recomienda utilizar natatorios habilitados y evitar bañarse en aguas contaminadas.