Hoy vence el plazo de un amparo presentado ante el Juzgado Federal de Venado Tuerto por la familia de una bebé de 16 meses que necesita un tratamiento que tiene un costo de más de 2,1 millones de dólares y se ha convertido en el fármaco más caro de todos los tiempos. La Organización de Servicios Directos Empresarios (OSDE) deberá pagar o no, de acuerdo a lo que resuelva la Justicia, un medicamento para combatir la Atrofia Muscular Espinal (AME) que sufre Helena Alvarez. Es una enfermedad hereditaria, agresiva y degenerativa y necesita el tratamiento llamado Zolgensma con urgencia.
Los papás de Helena son Emilia Vivone y Rafael Alvarez. La pareja vivía en Malargüe (Mendoza) pero al agravarse el cuadro de su beba decidieron que Emilia se mude a María Teresa con Helena para poder seguir más de cerca la atención de la nena en Venado Tuerto o Rosario. Rafael Alvarez está trabajando en Malargüe; a unos 900 kilómetros de María Teresa.
La abogada de la familia, Carola Regis, contó que ingresó el amparo en el Juzgado Federal de Venado Tuerto el lunes 25 de octubre y aclaró que “se trata un juicio de amparo con pedido de medida cautelar urgente debido al cuadro de Helena y la necesidad de contar con el tratamiento. Hoy espero que se ordene el cumplimiento del suministro y provisión del Zolgensma, que en nuestro país es el único tratamiento efectivo, ya que no existe publicado otro de igual alcance para la patología en cuestión (AME I)”.
OSDE, según cuenta Regis alega que en el país aún no hay protocolos, porque es una terapia nueva. Pero la abogada sostuvo que “lo más importante es que la Administración Nacional de Alimentos, Medicamentos y Tecnología Médica (ANMAT) lo autorizó en abril último”.
Historia familiar
Emilia era oriunda de María Teresa donde vive gran parte de su familia. Ella relata la vida familiar de modo sencillo y contundente. “Mi nombre es Emilia y mi pareja es Rafael. Nuestra historia es como la de cualquier pareja. Sabíamos que esperábamos familia, a una pequeña que desde que supimos que estaba embarazada, nos llenó de ilusión. En ese momento vivíamos en Malargüe, (Mendoza), y el 26 de junio de 2020 llegó a nuestras vidas Helena. Alrededor del mes y medio de vida comenzamos a notar que algo no estaba bien con sus piernitas. Acá es donde empieza toda nuestra odisea”.
Emilia contó que “recurrimos al pediatra, y nos dice que Helena estaba negada, que no era nada, que estemos tranquilos. ¿Cómo hacerlo cuando ves que tu hija desmejora?. Con el instinto de madre que nos acompaña a todas las mujeres seguimos en la búsqueda de respuestas con Rafael. Primero la trataron por displasia de cadera, si bien no era errado el diagnóstico, no era la raíz del problema y Helena seguía desmejorando”.
Lo cierto es que la familia, y tras algunos diagnósticos médicos en la provincia de Mendoza, se mudó temporalmente a la provincia de Santa Fe. “Decidimos que no podíamos seguir viviendo en Malargüe ya que es un lugar pequeño y no está preparado con recursos y profesionales de la especialidad que iba a necesitar Helena”.
Ambos estaban desarrollándose laboralmente en esa pintoresca ciudad mendocina aunque nada fue con lo habían planeado. “Yo tuve que renunciar a mi trabajo –resaltó Helena- pero Rafael no podía dejar el suyo. Hablamos con mis padres y ahí fuimos tomando la decisión de que yo me volviera con Helena a mi casa natal, en la localidad de María Teresa, cercana a Venado Tuerto y a Rosario donde pensamos que íbamos a tener una buen comienzo con las estrategias terapéuticas que necesitaría Helena y también estar más cerca de Buenos Aires que hay más especialistas en este tipo de patología”.
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La familia de Emilia Vivone en María Teresa. Allí esta residiendo Helena Alvarez junto a su mamá Emilia.
Diagnóstico
“Desde el diagnóstico de Helena, siempre estuvimos enfocados junto a los médicos que debíamos cuidarla porque estaba muy cerca de llegar una medicación que era menos invasiva y lo más cercano a una cura para la AME. La mantuvimos cuidada muy de cerca, tuvimos momentos buenos, malos y muy malos. Pero logramos mantenerla en condiciones óptimas para que sea apta para esta nueva medicación (Zolgensma)”, contó la mamá.
Explicó que “la neuróloga le recetó el Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) un medicamento específico para pacientes AME Tipo 1 que actúa sobre el material genético mutado que genera la enfermedad y que reduce los síntomas y mejora notablemente la calidad de vida de los pacientes. Este tratamiento tiene un costo de más de 2,1 millones de dólares y se ha convertido en el fármaco más caro de todos los tiempos”. “Zolgensma se convirtió en el 17º tratamiento celular y genético en la lista aprobada por el organismo regulador de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés). Las terapias génicas son un campo relativamente nuevo, pero que crece rápidamente en el desarrollo de medicamentos en los que una copia correcta de un gen remplaza al material genético mutado que causa la enfermedad”, aseguró Emilia Vivone.
El más caro del mundo
Según el portal El Mundo "hasta hace muy poco la atrofia muscular espinal (AME), era una enfermedad muy grave y poco frecuente, carecía de opciones de tratamiento más allá de los cuidados paliativos. Hace apenas un año, la comercialización en España de un nuevo medicamento llamado Spinraza marcó un antes y un después en las expectativas de los pacientes y sus familias. Ahora ya se espera la llegada a España de una nueva terapia disruptiva, de tipo genético: Zolgensma, del laboratorio Avexis, integrado en el gigante Novartis, que ha recibido el sobrenombre del medicamento más caro del mundo".
Hace unas semanas, EEUU se convirtió en el primer país en aprobar esta terapia en menores de dos años, que ha salido al mercado americano con un coste de 2,12 millones de dólares (unos 1,87 millones de euros). Ese es el argumento por el cual la abogada de la familia Alvarez presumen que OSDE pagará finalmente el tratamiento para la bebe Helena quien obviamente no puede seguir esperando.
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Se aprobó en EEUU una terapia génica que cura la enfermedad con un costo de más dos millones de dólares. Es el más caro del mundo.
